Washington (AP) – fabricante de drogas Terapéutica Sarepta El viernes por la noche, dijo que no cumpliría para detener todos los envíos de la Administración de Alimentos y Medicamentos. Su terapia génica después de la muerte de un tercer paciente Estoy recibiendo uno de los tratamientos para la distrofia muscular.
El movimiento muy inusual es el último de una serie de eventos que han tropezado con las acciones de la compañía durante varias semanas y recientemente lo obligaron a despedir a 500 empleados. Decisión de la empresa no cumplir FDA La disponibilidad futura de una terapia importante llamada Elevidys también es cuestionable.
En un comunicado el viernes por la noche, la FDA dijo que las autoridades se habían reunido con Salepta y solicitaron que todas las ventas fueran suspendidas, pero “la compañía se negó a hacerlo”. Los agentes tienen la autoridad para extraer drogas del mercado, pero el tedioso proceso regulatorio puede llevar meses o años. En cambio, los agentes generalmente hacen solicitudes informales, y las empresas casi siempre se adhieren a ellas.
“Creemos en el acceso a las drogas debido a las necesidades médicas insatisfechas, pero no tenemos miedo de tomar medidas de inmediato cuando aparecen señales de seguridad graves”, dijo el comisionado de la FDA, Marty McCurry, en un comunicado.
Erevidis es la primera terapia génica aprobada en los EE. UU. Para la distrofia muscular en Duchenne, una enfermedad fatal que afecta a los hombres, que ha estado bajo escrutinio desde su aclaramiento de 2023. Un tratamiento recibió la aprobación de las recomendaciones de algunos científicos de la FDA que sospechan de eficacia.
La FDA ha ampliado su uso de terapia a pacientes mayores de cuatro años con plena aprobación el año pasado. Anteriormente, solo estaba disponible para pacientes jóvenes que todavía caminaban.
Salepta dijo el viernes que su revisión científica mostró “señales de seguridad nuevas o alteradas” a los jóvenes pacientes de Duchenne que tienen primeras etapas de la enfermedad. La compañía dijo que planea poner el medicamento disponible para estos pacientes.
“Esperamos continuar la discusión y compartir información con la FDA”, dijo la compañía en un comunicado.
Salepta dejó de tratar los tratamientos de envío para niños mayores de Duchenne el mes pasado. Esto destruyó gradualmente la fuerza de los músculos y la estructura ósea, lo que condujo a la muerte temprana. La medida sigue la muerte de dos adolescentes sometidos a tratamiento.
La compañía también confirmó su tercera muerte el viernes. Un paciente de 51 años que recibe terapia génica experimental en un ensayo de otra forma de distrofia muscular. Salepta dijo que informó su muerte a la FDA el 20 de junio. La FDA dijo el viernes que había puesto el juicio en espera.
Sarepta señaló que la terapia génica involucrada en el incidente “se realiza usando diferentes dosis y utilizando diferentes procesos que Elevidys”.
Todas las muertes en tres pacientes se asociaron con daño hepático. Este es un efecto secundario enumerado en la información de prescripción para Salepta.
A principios de esta semana, Salepta anunció que agregaría una advertencia audaz a la droga y dispararía un tercio de sus empleados. La compañía señaló las críticas de los analistas de Wall Street, ya que no mencionó la tercera muerte del paciente en un comunicado de prensa o conferencia de conferencia anunciando estos cambios.
Las acciones de la compañía cayeron más del 35% el viernes, cerrando a $ 14.07.
Cambridge, con sede en Salepta, Massachusetts, ha sido aprobado por la FDA para otras tres drogas de Duchenne desde 2016, pero ninguno de ellos ha trabajado. La compañía ha sido criticada por no completar varios estudios necesarios para garantizar la aprobación completa de la FDA para el medicamento.
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