Lanzamiento inmediato: 28 de julio de 2025
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos recomienda que los pacientes ambulatorios que puedan recibir Erevidi, una terapia génica tratada con salepta para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), debe eliminar las retenciones voluntarias. Una investigación de la FDA concluye que la muerte de un niño de 8 años no está relacionado con el producto de terapia génica en sí.
La FDA continuará trabajando con patrocinadores en no pacientes que están sujetos a retención voluntaria después de dos muertes.
La comunidad del paciente es una voz importante, y la FDA continúa escuchando y respondiendo a las ideas de las comunidades afectadas por DMD.
Elevidys, Sarepta Therapeutics, Inc. para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Terapia génica basada en vectores de virus adeno-asociado utilizando la tecnología de la plataforma AAVRH74. El producto se gestiona como una sola administración intravenosa. La distrofia muscular de Duchenne es una condición genética rara caracterizada por la debilidad muscular progresiva. Esta enfermedad ocurre debido a un defecto en el gen.
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Placa de caldera
La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU., Proteja la salud pública al garantizar la seguridad, la efectividad, la seguridad de los humanos y los veterinarios, así como la seguridad, la efectividad y la seguridad de otros productos biológicos en dispositivos médicos. Este agente también es responsable de la seguridad de los suministros de alimentos de nuestro país, cosméticos, suplementos nutricionales y productos electrónicos de emisión de radiación, así como la regulación de los productos de tabaco.
Contenido de contenido actual:
28/07/2025
