La comunidad de distrofia muscular de Duchenne fue sacudida por la muerte de Salepta

Adam Feuerstein es un escritor senior y columnista de biotecnología que informa sobre la intersección del desarrollo de medicamentos, negocios, Wall Street y Biotechnology. También es autor del podcast semanal de Biotech The Readout Loud y el boletín Biotech Scorecard de Adam. Puede acceder a Adam con señal en sataf.54.

La muerte de un segundo adolescente debido a la insuficiencia hepática causada por la terapia génica en la terapéutica de Sarepta ha llevado a la comunidad de distrofia muscular de Duchenne a dividirse terriblemente sobre si mantener o no las esperanzas de tratamiento.

Kameron Lawson se enteró de la muerte del niño por una llamada del neurólogo de su hijo el domingo por la mañana. Su propio hijo de 10 años, Konner, recibió un tratamiento llamado Elevidys a principios de abril y comenzó a experimentar signos de insuficiencia hepática seis semanas después. Desde entonces ha sido hospitalizado varias veces con problemas hepáticos, y su pronóstico sigue siendo incierto.

Al escuchar que el segundo niño de Duchenne murió de insuficiencia hepática después de recibir a Elevidis, Cameron Lawson dijo que habló con las estadísticas el domingo por la noche desde su casa en Stockton, California. “Realmente nos lo enviamos a casa donde estamos ahora”.