El 14 de marzo de 2024, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) hizo historia cuando se le dio la aprobación acelerada al resmetirom de drogas madrigal (Rezdiffra), y se convirtió en el primer y único tratamiento para la hepatitis no hepática no alcohólica (NASH), ahora conocida como una persona con desorden necrotizante después de la cirugía metabólica.
Un año después, el impacto de Resmetirom en la práctica clínica y la atención al paciente continúa evolucionando. Reconociendo el aniversario de las decisiones históricas, la última revisión HCPlive RX se centra en el trío de expertos en la materia que reflejan el año pasado de tener un rememulom como una opción de tratamiento para los pacientes, las necesidades no satisfechas restantes en el manejo del puré, y la tubería de tratamiento en evolución está preparada para transformar la atención aún más.
Se estima que afecta a más del 30% de la población mundial, Masld es la enfermedad hepática crónica más común en todo el mundo. Mash representa una etapa sofisticada de Masld, e históricamente había una falta de opciones de tratamiento más allá de los cambios en la dieta y el estilo de vida del ejercicio. En ausencia de terapia farmacológica, la pérdida de peso sirvió como base para el manejo de enfermedades.
Esto se cambió en marzo de 2024 cuando Resmetirom se convirtió en el primer y único tratamiento de puré aprobado por la FDA, acelerando la aprobación para el tratamiento del puré no cirrótico con fibrosis moderada a avanzada. Aunque las intervenciones de estilo de vida continúan desempeñando un papel fundamental en el cuidado de la puré, se ha demostrado agonistas beta selectivos del receptor de hormona tiroidea en relación con la dieta y el ejercicio y no son la única herramienta disponible para el manejo de la enfermedad.
En el quinto segmento de la aprobación de Resmetirom, el primer aniversario del manejo de la FDA de Mash del panorama evolutivo del manejo de puré, el moderador Jeff McIntyre plantea el tema del diagnóstico no invasivo y el biomarcador, destacando el papel potencial más allá del monitoreo de los pacientes y más allá del diagnóstico. Continúa preguntando a los panelistas MHD, MHSC, MHSC, Juan Pablo Arab, Mazen Nouredin, Mden Pablo Arab, MD cómo los avances en las herramientas no invasivas están dando forma a la selección de pacientes, la vigilancia de enfermedades y las estrategias de tratamiento futuras.
Los árabes enfatizan que los métodos no invasivos son el futuro. Las biopsias de hígado siguen siendo valiosas, pero junto con pruebas de suero como ELF, técnicas de imagen como la elastografía temporal y MRI-PDFF ofrecen alternativas prometedoras. Hace hincapié en la estratificación eficiente de los riesgos de grandes poblaciones afectadas por la enfermedad del hígado graso, combinando el uso de herramientas simples como FIB-4 con elastografía temporal.
Nouredin está de acuerdo en que las herramientas no invasivas actuales son efectivas, pero señala la necesidad de mejoras adicionales. Se están realizando esfuerzos para racionalizar el diagnóstico, incluidos los modelos de aprendizaje automático y los biomarcadores avanzados para reemplazar los enfoques de dos etapas recomendados por las pautas actuales con FIB-4 y la elastografía transitoria o ELF.
Destaca los estudios que muestran que las puntuaciones no invasivas predicen los resultados relacionados con el hígado y se correlacionan con las claves para la mejora clínica, a saber, la aprobación regulatoria. El siguiente paso principal es eliminar las biopsias en los ensayos clínicos y es el trabajo continuo para proporcionar a los reguladores la evidencia que necesitan.
Moderador:
Jeff McIntyre es vicepresidente del programa de salud hepático en el Global Hiver Institute.
Panelistas:
Mazen Noureddin, MHSC, es profesor metodista de Houston de Medicina y Especialista en Hígado de Trasplante y Director del Instituto Houston.
Juan Pablo Arab Medicine es profesor asociado de medicina en el Departamento de Gastroenterología, Hepatología y Nutrición en la Facultad de Medicina de la Universidad de la Commonwealth de Virginia.
Nouredin tiene revelaciones relacionadas con Altimmune, Madrigal Pharmaceuticals, Merck, Takeda, Terns y más. No hay revelaciones relacionadas entre los árabes y McIntyre.
Ver: Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos. La FDA aprueba el tratamiento inicial de pacientes con cicatrices hepáticas debido a la enfermedad del hígado graso. 14 de marzo de 2024. Consultado el 13 de marzo de 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-nouncements/fda-approves-first treatment-patients-five-scarring-due-fatty-liver-desasisebrooks, A. hcplive. 7 de febrero de 2024. Consultado el 13 de marzo de 2025. https://www.hcplive.com/view/stephen-harrison-md-phase-3-data-resmetirom-nash-fibrosis.
